خلفية الدراسة أجرت مجموعة من الباحثين بقيادة الدكتور تشنغ يي تشين من مختبرات « إيتون-بيبودي » في الولايات المتحدة دراسة جديدة حول علاج الصمم الوراثي. نُشرت الدراسة في مجلة « Science Translational Medicine » في الشهر الجاري، وتهدف إلى تطوير علاج يعالج الطفرات الجينية التي تسبب فقدان السمع.
تفاصيل الدراسة
- الهدف والطريقة: استهدفت الدراسة طفرة في جين « مايكرو آر إن إيه 96 » [microRNA-96 (MiR-96)]، وهي طفرة معروفة بأنها تسبب فقدان السمع التدريجي. استخدم الباحثون تقنية تحرير الجينوم « كريسبر » (CRISPR/Cas9) لإصلاح الطفرة. تم توصيل أداة التحرير إلى الأذن الداخلية عبر حقن فيروس يحمل أداة التحرير.
- نتائج التجربة على الفئران: أظهرت الفئران التي حملت الطفرة فقداناً كاملاً للسمع عند الترددات العالية بحلول أربعة أسابيع من العمر. بعد تطبيق تحرير الجينوم، أظهرت النتائج الحفاظ على الوظيفة السمعية على المدى الطويل في كلا الحالتين: خلال النمو المبكر ومراحل البلوغ، مع إثبات أن التدخل المبكر كان الأمثل.
أهمية النتائج
- الأمل في العلاج الجيني: تُقدم هذه النتائج الأمل في تطوير علاجات جينية لاضطرابات السمع، بما في ذلك الأشكال الوراثية لفقدان السمع، وهو ما يمكن أن يوفر بديلاً للأشخاص الذين لا تتوفر لهم خيارات سوى زراعة القوقعة الصناعية.
- البحث المستقبلي: يشير الدكتور تشين إلى أن هذه النتائج تمثل خطوة مهمة نحو تطوير أساليب علاجية جديدة تستهدف أنواع مختلفة من الطفرات الجينية المسؤولة عن فقدان السمع.
توجهات مستقبلية
- تجارب سريرية: مع توصل الباحثين إلى هذه النتائج، يأملون في ترجمتها إلى تجارب سريرية على البشر في المستقبل القريب.
- استهداف الطفرات الجينية: تُظهر الدراسة ضرورة إجراء المزيد من الأبحاث لدعم هذا المفهوم وتطوير طرق علاجية مختلفة للتعامل مع طفرات جينية متعددة تسبب الصمم.
